刚刚，国家药监局官网显示，渤健（Biogen）药物托夫生（Tofersen）在国内获批上市，用于治疗 SOD1 基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症 （ALS），即渐冻症。

界面新闻记者 | 黄华界面新闻编辑 | 谢欣10月8日，渤健（Biogen）旗下的托夫生注射液（商品名：凯盛迪）在国内获批，成为中国首个获批用于携带超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的肌萎缩侧索硬化（ALS）成人患者的疾病修正治疗药物。肌萎缩侧索硬化（Amyotrophic Lateral ...

10月8日，国家药品监督管理局公示，托夫生注射液获批上市。该药物用于治疗携带超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症（即ALS，渐冻症）成人患者。资料显示，这是国内首个获批上市的渐冻症精准治疗药物。 值得关注的是，该药物通过免临床途径在国内获批，且在海外的售价为14230美元/剂（约合10.08万元人民币/剂）。昂贵的新药能“解冻”渐冻症背后的市场吗？ 昂贵的新药被指缺少临床数据 ...

2023年，美国食品药品监督管理局(FDA)药品评价研究中心(CDER)共批准了55种新药（38个化药和17个生物药），批准数量远高于1993年以来的历史平均水平 ...